Une percée médicale à la conquête des marchés

Une percée dans le traitement des maladies génétiques

En 2020, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont reçu le prix Nobel de chimie pour avoir développé une méthode d’édition du génome, nommée CRISPR/Cas9, dont le mécanisme a été décrit pour la première fois en 2012. La technique de génie génétique ci-dessus a permis aux scientifiques de manipuler les gènes non seulement des animaux et des humains, mais également de végétaux, ce qui élargit considérablement le spectre commercial potentiel d’utilisation de cette méthode.

Les deux lauréats du prix Nobel ont fondé des sociétés appelées CRISPR Therapeutics et Intellia Therapeutics. Ces deux sociétés ont déjà produit des médicaments approuvés pour le commerce par les régulateurs de la FDA américaine et les plus grandes entreprises de l’industrie pharmaceutique, telles que Regeneron ou Bayer, co-créent CRISPR et relèvent le défi de combattre des maladies jusqu’ici incurables et mortelles.

L’implantation d’ADN étranger dans la partie sélectionnée du génome permet de « remplacer » le gène muté par un autre. Cette méthode est déjà utilisée dans le traitement de maladies monogénétiques comme la drépanocytose, la mucoviscidose ou la myopathie de Duchenne. La méthode CRISPR/Cas9, décrite pour la première fois il y a 10 ans, est une alternative aux organismes génétiquement modifiés (OGM) pour les entreprises de l’industrie agroalimentaire.

Qu’est-ce que CRISPR/Cas9 et comment fonctionne l’édition du génome ?

CRISPR-Cas9 a été adapté à partir d’un système d’édition du génome naturel que les bactéries utilisent comme défense immunitaire. Grâce à l’utilisation de l’enzyme Cas9, les scientifiques sont capables de « découper » des fragments d’ADN spécifiques, ciblant les parties contenant une variante génétique défavorable, pour la remplacer par la variante saine.

Bien que la cellule soit capable de recoller les fragments d’ADN séparés, ce processus est imparfait et conduit à de nombreuses modifications du génome et, par conséquent, à l’extinction du gène ciblé à cet endroit. Grâce à cela, la technologie CRISPR permet l’incorporation d’un nouveau morceau d’ADN à l’endroit ciblé.

Taille du marché CRISPR et prévisions pour les années à venir

Le marché mondial de la technologie CRISPR était évalué à 2,2 milliards de dollars en 2021. Le taux de croissance annuel moyen prévu pour la période de 2021 à 2030 est proche de 20 %. A ce rythme, le marché mondial de la technologie CRISPR devrait atteindre 11,6 milliards de dollars d’ici 2030.

Marchés importants avec une croissance rapide

Selon les prévisions, l’Asie et le Pacifique seront les marchés qui se développeront le plus dynamiquement en termes de technologie CRISPR. Parmi toutes les régions, l’Amérique du Nord est devenue le plus grand marché de la technologie CRISPR, avec une part d’environ 34,67 % et 2 251,21 millions de revenus en 2021.

Le marché CRISPR dans la région Amérique du Nord devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision en raison de les multiples avantages de l’utilisation de la technologie CRISPR et de nombreuses innovations technologiques et approbations de produits ainsi que la législation mise en œuvre par le gouvernement.

Dans les années 1990, le coût du processus de séquençage du génome humain était élevé, à hauteur de 2,7 milliards de dollars pour un processus durant près de 13 ans. Aujourd’hui, les coûts avoisinent les 700 $ et le processus ne prend que quelques jours.

Quatre entreprises prometteuses axées sur la méthode CRISPR

Therapeutic CRISPR

Premier éditeur de gènes au monde, Therapeutic CRISPR a été fondé en 2012 par Emmanuelle Charpentier, lauréate du prix Nobel de chimie 2020, et Rodger Novak.

La société s’est associée à Bayer et Vertex. La coopération avec Bayer a abouti à la création d’une coentreprise, Casebia Therapeutics. Bayer s’est engagé à financer les opérations de l’entreprise à hauteur de 300 millions de dollars sur une période de 5 ans. CRISPR Therapeutics détient 50 % de Casebia. La société se concentre sur le traitement de la cécité, des malformations cardiaques et des maladies du sang en utilisant la méthode Cas-9. La société a déjà mis en place le médicament CTX001 approuvé par la FDA (Federal Drug Administration), utilisé pour le traitement de la bêta-thalassémie et de la drépanocytose.

Afin de développer le médicament CTX001, la société a établi une coopération avec Vertex, qui a acquis une participation de 60 % dans le programme de recherche et a investi 900 millions de dollars. CRISPR Therapeutics semble disposer d’un modèle bien diversifié et complet de méthodes appliquées grâce à l’utilisation de deux méthodes d’édition de gènes connues sous le nom de LVP et AAV et de la technologie LNP (sous licence du Massachusetts Institute of Technology). La société développe également des solutions en collaboration avec StrideBio pour améliorer la méthode AAV.

Intellia Therapeutics

Intellia a été fondée par Nessan Bermingham et Jennifer Doudna, lauréate du prix Nobel 2020. La société a conclu des partenariats avec Novartis et Regeneron. Les actionnaires comprennent les fonds d’investissement BlackRock, Vanguard et ArkInvest. Le programme le plus prometteur est NTLA-2001, qui vise à réduire la concentration de l’amylose à transthyrétine. Ce programme a déjà fourni à l’entreprise près de 700 millions de dollars de recettes. Intellia l’implémente en coopération avec Regeneron.

Intellia travaille aussi avec Novartis pour développer NTLA-2002, afin de combattre l’œdème sous-cutané héréditaire. Ces deux entreprises travaillent également sur le projet OTQ 923 visant à trouver un remède à la drépanocytose. On estime que le programme générera entre 5 et 6 milliards de dollars de revenus.

Intellia s’est également associée à Cellex et Blackstone dans une collaboration où elle se concentre sur les thérapies dites allogéniques universelles.

Beam Therapeutics

La société affirme que son approche offre plusieurs avantages par rapport aux autres techniques CRISPR. Selon la société, sa solution permet de cibler avec précision une séquence de gènes spécifique et de modifier des gènes sans conséquences imprévues, telles que des réarrangements du génome à une échelle plus grande que prévu. Beam ne fait pas partie des plus avancés parmi les entreprises du secteur qui se focalisent sur la technologie CRISPR.

Cependant, la société est en train d’introduire le candidat principal BEAM-101 dans les essais cliniques de phase 1 pour lutter contre la drépanocytose. La capitalisation boursière de la société est du même ordre que les autres sociétés CRISPR disposant de lignes de production beaucoup plus avancées, mais il convient de noter que le potentiel à long terme de la technologie Beam pourrait justifier la valorisation élevée actuelle.

Editas Medicine

Editas Medicine est un leader dans le développement de thérapies pour les maladies oculaires rares basées sur la technologie d’édition de gènes CRISPR. En septembre 2021, la société a annoncé les résultats préliminaires de l’essai de phase 1 d’EDIT-101, utilisé pour le traitement de l’amaurose congénitale de Leber 10 (LCA10). Les investisseurs ont été déçus par ces données.

Cependant, il est possible que des tests supplémentaires de doses plus élevées de la thérapie basée sur CRISPR puissent améliorer les résultats à l’avenir. Editas a également un autre candidat en phase clinique, EDIT-301. Comme les grands programmes Beam et CRISPR Therapeutics, EDIT-301 cible la drépanocytose. Cependant, Editas pense que son approche d’édition des gènes HBG1 et HBG2 pourrait offrir un avantage sur ses rivaux qui éditent le gène BCL11A. La société espère amener EDIT-301 dans des essais cliniques en tant que traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

Au cours des dernières années, Editas a généralement été considérée comme l’un des principaux producteurs de médicaments axés sur CRISPR. Cependant, des résultats préliminaires mitigés pour EDIT-101 ont fortement impactés Editas, profitant à CRISPR Therapeutics et Intellia Therapeutics.

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